廣州健康院自主研發(fā)的1.1類新藥奧雷巴替尼獲批上市
11月25日，中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院自主研發(fā)的1類新藥奧雷巴替尼片（商品名：耐立克？）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并采用經(jīng)充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。這是健康院建院以來第一個1.1類新藥獲批上市。
CML是一種與白細胞有關的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此在過去一直面臨無藥可醫(yī)的窘境。
2008年，廣州健康院引進丁克研究員團隊，并布局基于酪氨酸激酶抑制劑的治療惡性腫瘤的新藥開發(fā)領域。2013年，經(jīng)實驗室初步驗證，確定D824為抗白血病候選藥物，并將相關專利轉(zhuǎn)讓給廣州順健生物醫(yī)藥科技公司進行產(chǎn)業(yè)化開發(fā)。2016年，D824（HQP1351，奧雷巴替尼）獲得1.1類新藥臨床批件，后由廣州順健的母公司江蘇亞盛推進臨床試驗。2021年11月24日奧雷巴替尼獲得上市批準，歷時13年。這是由科研院所研發(fā)、企業(yè)接力進行產(chǎn)業(yè)化的新藥研發(fā)成果轉(zhuǎn)化的典型成功案例。
奧雷巴替尼是潛在同類最佳（Best-in-class）新藥，為國家“重大新藥創(chuàng)制“專項支持品種。耐立克？獲批主要基于兩項關鍵性注冊II期臨床研究數(shù)據(jù)，分別為HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。臨床數(shù)據(jù)顯示，耐立克？在伴有T315I突變的TKI耐藥的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的療效及耐受性，且隨著治療時間的延長，緩解率和緩解深度會進一步增加。
作為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，奧雷巴替尼的獲批將打破中國攜T315I突變耐藥患者的治療瓶頸，解決無藥可醫(yī)的困境。
